Wir zeigen die Menschen hinter der Forschung im Forschungsgebäude Kubus des Comprehensive Childhood Research Centers und stellen unsere derzeitigen Stipendiaten vor:
Chonlatis Srichumpuang von der Chulalongkorn Universität in Bangkok ist Spezialist für die Bluterkrankheit (Hämophilie) und angeborene Blutgerinnungsstörungen (Thrombophilien), die bereits bei Säuglingen zu Schlaganfällen führen können. Neben seinem Forschungsprojekt setzt er seine klinische Weiterbildung in der Hämatologie im Dr. von Haunerschen Kinderspital fort.
Berokh Shojaie befasst sich in der Arbeitsgruppe von Prof. Klein mit seltenen angeborenen Immunitätsfehlern (IEI), die durch genetische Defekte in verschiedenen Teilen des Immunsystems verursacht werden. Solche Immundefekte beeinträchtigen die Abwehrfunktion des Körpers gegen Krankheitserreger, einschließlich Viren, Bakterien, Pilze und Parasiten. Konkret erforscht sie die genetischen Mutationen und molekularen Mechanismen, die bei drei Patienten eine Rolle spielen, die eine hohe klinische Manifestation zweier Antikörper, Immunglobulin M (IgM) oder Immunglobulin E (IgE) aufweisen. Sie sind daher sehr anfällig für Infektionen. Neben der Analyse der Genetik kommen dabei Multi-Omics-basierte Ansätze zum Einsatz, um die komplexen Krankheitsursachen bei diesen Patienten zu verstehen. Bei einem Patienten konnte eine bisher unbekannte Genmutation identifiziert werden. Berokhs Forschungsprojekt ist ein Beispiel dafür, wie die Therapie einzelner Patienten der Grundlagenforschung zugutekommt.
Unsere Stipendiatin Leyla Atac arbeitet an drei Projekten im Bereich chronisch-entzündlicher Darmerkrankungen, die sehr früh bei Kindern auftreten (VEOIBD). Die türkische Wissenschaftlerin befasst sich dabei mit Patienten aus der Türkei, dem Iran, Deutschland, Polen und Ägypten. Ihr Spezialgebiet sind die schweren Wunden, die im Zuge dieser Erkrankungen auftreten. Sie sucht nach neuen Verfahren, um die Wundheilung zu verbessern und baut dazu die Wunden der Patienten mithilfe von pluripotenten Stammzellen im Labor nach. Die mutierten Zellen werden mit gesunden verglichen und mit Zytokinen attackiert, um herauszufinden, wie die Wundheilung darauf anspricht. Im Rahmen ihres Forschungsaufenthalts hat Leyla viele moderne Verfahren wie CRISPR/CAS9 oder Durchflusszythometrie (FACS) anzuwenden gelernt, die an ihrer Heimatuniversität in der Türkei so nicht verfügbar sind.
Nach ihrem Studium der molekularen Medizin an der Universität Dublin war Xiang Shen zunächst in China in einem Unternehmen tätig, das Genomsequenzierungen durchführt. Hier kam sie in Kontakt mit seltenen genetisch bedingten Erkrankungen bei Kindern. Sie erfuhr, welches Leid es bedeutet, wenn einem Kind und seinen Eltern weder eine genaue Diagnose noch eine Therapie angeboten werden kann. Das hat sie motiviert, sich am Hauner Comprehensive Childhood Research Center (CCRC Hauner) für die Erforschung von unbekannten Genvarianten, die chronisch entzündliche Darmerkrankungen bei Kindern auslösen, zu engagieren. Sie ist mittlerweile seit vier Jahren in München tätig und durchläuft das PhD-Programm.
Teil ihres Projektes ist auch die Erprobung von innovativen therapeutischen Strategien an Zellkulturen und Organoiden. Sie profitiert vor allem davon, dass hier nicht nur einzelnen Zellen untersucht, sondern in dreidimensionalen komplexen Modellen des geschädigten Darms der betroffenen Kinder die Krankheitsmechanismen erforscht werden können.
Enisa Smlatic ist promovierte Pharmazeutin und stammt aus Belgien. Sie arbeitet an der Entwicklung von experimentellen Antikörpern, mit denen Kinder behandelt werden können, deren Immunsystem genetisch bedingt nicht richtig funktioniert, und die daher von wiederkehrenden Infektionen betroffen sind. Dabei werden Blutzellen von Patienten, die entsprechende Infektionen überstanden haben, verglichen mit denen der immungeschwächten Kinder, um daraus Rückschlüsse für Therapie mit Antikörpern zu ziehen.